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基于核酸自組裝納米結構的siRNA藥物遞送研究進展

作者:趙曉然; 王曉亮; 王穎; 楊親正; 湯新景 )齊魯工業(yè)大學(山東省科學院)生物工程學院生物基材料與綠色造紙國家重點實驗室; 濟南250353; )北京大學藥學院天然藥物及仿生藥物國家重點實驗室; 北京100191

摘要:RNA干擾(RNA interference,RNAi)作為轉錄后調(diào)節(jié)機制,可靶向mRNA進行剪切降解從而發(fā)揮基因沉默效應.siRNA (small interference RNA)因其高效性和特異性而被廣泛應用于藥物研究中.目前,研究者們已開發(fā)了多種陽離子載體用于siRNA遞送.但由于siRNA雙鏈結構具有相對較強的剛性結構,且陰離子電荷密度較低,無法與陽離子載體形成穩(wěn)定、致密的復合物,使得siRNA的應用仍面臨諸多挑戰(zhàn),如細胞攝取率低、靶向特異性差、遞送過程不穩(wěn)定、潛在的細胞毒性以及易誘發(fā)免疫反應等.近年來,核酸自組裝納米結構由于其結構靈活且負電荷密度較高而受到廣泛關注,有望實現(xiàn)siRNA藥物的高效遞送和基因沉默.本文綜述了近年來基于核酸自組裝納米結構的siRNA遞送的研究進展及其應用.

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生物化學與生物物理進展

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